吴浈：凡是罕见病用药在注册申请时给予鼓励政策

中国网财经10月9日讯 今天，食药监总局就“药品医疗器械审评审批改革鼓励创新工作情况”举行新闻发布会。国家食药监总局副局长吴浈表示，我国罕见病缺药问题突出，凡是罕见病用药在注册申请时就给予一些鼓励政策。在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，就可以减免一些临床数据。

吴浈说，临床缺药是一个问题，尤其是罕见病的缺药问题更为突出。根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一，发病人群数量少，但病种却很多。吴浈指出“难就难在发病率少，研发药的成本就会高，收回成本时间更长，所以很多企业包括研究机构对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高。”因此对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护。如果没有鼓励政策就没有药企愿意去做，如果不给予保护，药品上市后就无法获取市场回报，就很难进行再研究、再发展。针对这些问题，文件对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。

首先，要公布罕见病目录。到底有多少种罕见病，要有具体的目录。因为公布目录后，才能确定罕见病用药。一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。

然后，在明确了目录以后，我们也同样要公布罕见病目录相关的药品。

第三，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策。吴浈认为“如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早的用在罕见病患者的身上。”在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。所谓的附带条件就是对临床急需、可能会危及生命的一些疾病，如果相关药品在临床试验的早期、中期指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不用等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。