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前瞻基因产业全球周报第42期：新基因编辑技术可修复89％遗传缺陷

财经前瞻网 2019-10-31 08:40

新基因编辑技术可修复89%遗传缺陷

《自然》杂志10月21日发布，美国Broad研究所开发出一种新型的基因编辑技术，有望修复大约89%的已知人类致病基因变异。这项被命名为“先导编辑”的技术，支持精准插入、精准删除以及单个DNA字母的修改。研究人员表示，这项技术比传统Cas9编辑技术效率更高，副产物更少，脱靶率更低。

不过研究人员指出，由于“先导编辑”是一种新型基因组编辑方法，因此还需要开展进一步的研究来理解其效果，增强其功能。

深圳合成院成立基因组工程与治疗研究中心

中国科学院深圳先进技术研究院所属深圳合成生物学创新研究院25日宣布正式成立“基因组工程与治疗研究中心”，并聘任国际一流学者、美国哈佛大学遗传学教授乔治·丘奇为中心负责人。研究中心将致力于研发编辑、编写和调节核酸的前沿技术及对抗重大疾病的基因与细胞疗法，同时发展基于机器学习与AI的精准医疗

世界首例：北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

10月25日，北京大学官方微信公众号发文称，北大教授邓宏魁把基因编辑变成了可以治疗艾滋病的工具。这标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!近日，邓宏魁研究团队把这一成果发表在《新英格兰医学杂志》上，论文题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》。

华大区块链技术斩获国际基因数据隐私安全计算大奖

2019年10月26日，由美国国立卫生研究院(National Institutesof Health，简称NIH)指导并资助举办的2019届基因数据隐私和安全大赛颁奖仪式在美国印第安纳州举行，华大在“基于区块链和智能合约构建基因变异分布式数据库”的赛道中脱颖而出，与耶鲁大学、京都大学等一起荣获大奖。该奖项标志着华大在区块链和隐私计算领域的技术积累获得了国际基因数据隐私保护学界的高度认可。

华大智造发布三款基因测序新品：聚焦便携、智能化、自动化

10月25日，深圳华大智造科技有限公司新品发布会在深圳召开。发布会上，华大智造展示了三款新产品，分别是其自主研发的新型“桌面”一站式测序解决方案、便携式单细胞组学产品及CoolMPS高通量测序试剂套装。新产品聚焦于便携式、智能化、自动化等未来发展方向，打破传统测序的时间、空间、人员限制。

我国科学家在可编程肿瘤基因治疗药物研究中取得重要进展

10月22日，信息国家研究中心研究员谢震课题组研究构建了模块化的合成基因线路，在导入人体细胞后，感知整合细胞内的肝细胞癌特异启动子和microRNA信号，通过逻辑运算判断是否为肝癌细胞，调控溶瘤腺病毒在肿瘤细胞中选择性复制，从而特异性杀伤肿瘤细胞，提高了溶瘤病毒靶向肿瘤的安全性。研究成果发表在《自然·通讯》杂志上。

第三代杂交稻首测亩产破1000公斤

第三代杂交水稻新组合试验示范衡南基地测产结果公布，两块试验田平均亩产1046.3公斤。袁隆平表示，此次测产结果达到预期，他很满意。专家组认为，第三代杂交水稻新组合表现优势强，产量有重大突破，建议国家及相关单位给予大力支持，加快推动产业化进程。

入侵我国的草地贪夜蛾首次从基因层面找到弱点了

日前，入侵中国的草地贪夜蛾，其生物型遗传背景和抗药性特征首次被揭示，这意味着，蔓延多省的草地贪夜蛾，将得到有效遏制。10月21日，我国科学家联合多家国内外高校发布了高质量草地贪夜蛾基因组序列，首次从基因组层面揭示入侵我国的草地贪夜蛾群体的生物型遗传背景和抗药性特征，对草地贪夜蛾的科学防控具有重要指导意义。

美国出台首部直接监管CRISPR的法律将于2020年1月正式实施

美国近日出台第一部直接监管CRISPR的法律，对消费者自行购买使用相关工具包的行为喊停。这是美国第一部直接监管CRISPR的法律。法案规定，除非联邦法律允许，否则任何人不得在加利福尼亚州销售基因编辑工具包，除非卖方在其网站显眼位置及工具包外包装上贴上清晰可见的标签，指出该工具包不能用于自我使用。这项法案将在2020年1月正式实施。

自然子刊：基因编辑和机器学习为美国种业公司提供发展机遇

《自然·生物技术》于2019年9月25日发布新闻称，CRISPR基因编辑技术和机器学习技术加快了育种周期，在减少种植成本的同时提高了作物产量，这种新型育种模式为美国种业公司提供了发展机遇。

自然子刊：美国团队在玉米中鉴定出6个与植物抗菌素相关基因

美国科学家主导的团队开发出一种系统的、综合的作物防御基因鉴定方法，研究成果于2019年9月16日在《自然·植物》上在线发表。研究人员采用2000多个植物样本，每个样本包含36861个转录本，跨越300个不同的玉米品系，最终识别出6个能够对病原菌产生抗菌素的基因。

俄罗斯科学家发现切除一基因蝌蚪再生能力会消失

据外媒近日报道，俄罗斯研究团队在蝌蚪胚胎中过度表达或阻断了一种名为c-Answer的基因后，他们发现，增强这些蝌蚪的c-Answer可以使它们比天然孵化的蝌蚪更早再生失去的尾巴;而拥有c-Answer阻断的蝌蚪可以长成青蛙，但不能再生已经失去的四肢。

俄罗斯科学家已在人类卵子中开展旨在校正耳聋基因突变的基因编辑实验

俄罗斯生物学家Denis Rebrikov已开始对具有正常听力的女性捐赠的卵子进行基因编辑，以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有携带损害听力的基因突变的孩子。这个消息在他于今年10月17日发送给Nature期刊的电子邮件中有详细说明。它是今年6月份开始的一系列事件中的最新一起，当时Rebrikov告诉Nature期刊他有意利用流行的CRISPR工具制造出抵抗HIV感染的基因编辑婴儿，当然这一意图备受争议。

通过试管婴儿技术出生的个体的基因差异会在其成年后逐渐消失

试管婴儿生殖技术似乎会在新生儿刚出生时就能测定的基因上留下特殊的生物学标记，这或许就能够帮助解释为何辅助受孕会增加早产、低出生体重和先天性畸形的风险。近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告就指出，这些表观遗传学改变在个体成年时期才会基本消失;实际上，通过试管婴儿技术出生的个体与自然受孕生育的个体一样健康。

Amicus公布基因疗法最新结果有望中止致命儿童疾病进展

10月25日，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会(Child Neurology Society)年会上，公布了治疗CLN6 Batten病(Batten disease，是一类罕见的致命神经系统遗传病的统称)的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。

外来鱼影响生态系统日本尝试使用基因编辑技术驱除

据日媒27日报道，日本一个由国家出资的研究小组成功使用基因编辑技术，通过基因操作，培育了一种不能产卵的外来鱼种“蓝鳃太阳鱼”。报道称，这种蓝鳃太阳鱼是一种原产于北美地区的淡水鱼，50多年前就被带入日本，并在日本各地繁殖。蓝鳃太阳鱼以日本固有鱼类为食物，对生态系统造成极大影响。

华大基因前三季营业总收入20.72亿元净利降15.64%

10月25日晚间，国内基因测序上市公司深圳华大基因股份有限公司发布2019年第三季度报告。公司前三季度营业总收入20.72亿元，和上年同期相比增加14.25%;归属于上市公司股东的净利润为2.70亿元，同比下降15.64%;基本每股收益0.68元，同比下降15.00%。

2亿美金助力开发可负担得起的基因疗法盖茨基金会参与投资

美国国立卫生研究院(NIH)和比尔及梅琳达•盖茨基金会(Bill&Melinda Gates Foundation)日前宣布，计划在四年内投资2亿美元，用于支持可负担得起的镰状细胞疾病(SCD)和HIV的基因疗法的开发。投资双方希望能够在未来7至10年内，在美国和撒哈拉以南非洲地区的国家开展相关药物的临床试验。

宜明细胞生物科技完成千万级融资

基因细胞治疗药物研发CRO、CDMO公司宜明(北京)细胞生物科技有限公司宣布完成千万级融资，由同创伟业领投，奇伦天佑等跟投。本轮融资将用于加强团队建设、设备升级。宜明细胞生物科技成立于2015年10月，致力于细胞和基因治疗技术的开发和应用，能够为基因治疗研发、临床、产业化提供整体解决方案，业务涵盖细胞及基因治疗创新药CRO、CDMO服务。

临床基因组信息公司PierianDx完成2700万美元B轮融资

2019年10月28日，临床基因组信息公司PierianDx宣布完成2700万美元B轮融资。本轮融资由ATW Partners和SJF Ventures领投。PierianDx于2014年在美国圣路易斯成立，致力于发展癌症诊断技术，使全球医疗系统、实验室和患者更容易地使用目标疗法。PierianDx的SaaS平台使临床基因组学成为护理标准，并为世界上最先进的分子诊断实验室提供了支持。

Amarna Therapeutics完成1000万欧元融资开发病毒基因载体平台

私有生物技术公司Amarna Therapeutics(Amarna)宣布完成1000万欧元融资(未公布具体轮次)。此次融资由瑞典投资机构Flerie Invest AB领投，Netherlands Enterprise Agency和现有股东Pim Berger跟投。据悉，Amarna拟利用本次融资资金开发病毒基因载体平台SVac，并计划在两到三年内展开首次人体临床研究。

Exegenesis Bio完成逾千万美元融资聚焦基因治疗药物开发

Exegenesis Bio10月21日正式宣布，其已完成逾千万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。本次融资主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。 Exegenesis Bio是一家从事基因治疗药物研发及生产的医疗健康公司。其目前的核心团队在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有丰富的工业界成功经验，并具备较强的基因药物工艺开发及GMP生产能力。

2017-2019年7月，我国已有11种基因芯片获得生产批准文号

根据前瞻产业研究院发布的《中国生物芯片行业发展前景与投资战略规划分析报告》显示：基因芯片，也称DNA芯片或DNA微阵列，是平面载体(如硅片、玻璃片、尼龙膜等)和载体上按照某种预先设计的位置高密度有序排列的成千上万核酸探针(如DNA、寡核苷酸或基因片段)的称谓。虽然中国基因芯片研究起步较晚，但技术和产业发展迅速，实现了从无到有的阶段性突破，并逐步走向技术应用和产品销售阶段，在表达谱芯片、重大疾病诊断和生物的相关设备研制上取得了较成就。2017-2019年7月，我国已有11种基因芯片获得生产批准文号。

2017-2019年7月中国基因芯片获得生产批准文号情况

2018-2019年7月，我国在审基因芯片专利技术共计22件

根据前瞻产业研究院发布的《中国生物芯片行业发展前景与投资战略规划分析报告》显示：基因芯片在1979年出现芯片原型，90年代结合机械系统实现点样自动化。得益于DNA培养技术和荧光检测技术的发展，基因芯片在2000年和2010年飞速发展并应用于疾病研究、药物发现和遗传筛查诊断。根据专利信息服务网的统计，申请日在2018-2019年7月间的在审专利技术共计22件。

2018-2019年7月中国基因芯片在审专利技术分析情况

杂交和转基因有什么区别?

杂交和转基因到底有什么异同?关于这方面的文章不少，但大部分文章看起来有些深奥，没有一定的生物学知识的读者是看不懂的。那么如何通俗易懂来说明这个问题呢?

举个例子，大家都懂得生儿育女的原理：男女两性之间的性事导致的怀孕生育都是属于传统杂交，即使强奸导致的怀孕生育也是属于传统杂交的范畴。由这种方式生育的孩子都属于杂交后代。而转基因就是将一头牛身上的某一个特定基因提取出来，用一种特殊方式将这个基因插入一个女性的卵子里面的一条染色体的遗传密码中，然后将这个已经插入了基因的卵子放在培养基上生长，培育成一个试管婴儿。

大家从上面的例子可以看出，转基因和传统杂交不但在过程上有很大的不同，在结果上也存在着很大的不同。

这个不同体现在： 1. 传统杂交是同源物质的自然交融，是属于人类的基因重组，而转基因是通过强制措施将原来不可能通过自然交配融合的外源基因插入遗传密码中。2. 传统杂交的后代具有雌雄双方的整套遗传物质，而转基因的后代只有雌性的一套遗传物质加上一个外源基因。3. 传统杂交是自然的，非常简单的过程;而转基因是非常复杂的，需要载体和一系列特殊处理才能成功的过程。这是转基因工程成功率很低的一个主要原因。