帕金森病,被称为“不死的癌症”。
有公开数据显示,中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%,据此推算,中国的帕金森病人数量或超300万。
随着人口老龄化的加剧,中国可能成为帕金森病人口的世界第一大国。
研究发现,这种疾病是由于黑质(位于脑干的富含黑色素细胞的核团)发生病变,无法正常分泌多巴胺而导致的。
但导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚。
为了对帕金森病的病因、早期诊断与干预等重要问题进行深入探索,急需从发病原因和疾病发展过程的角度,模拟疾病发生的病因性生物医学模型。
模拟人类帕金森病基因突变的基因编辑帕金森病动物模型是其中一种。
但神经毒素诱导的经典猕猴模型只能模拟帕金森病的结果,不能从发病原因的角度模拟帕金森病的发生与发展过程,不是病因性模型。
所以,建立模拟人类帕金森病病因与病程发展的非人灵长类动物基因编辑的帕金森病模型,将对帕金森病基础研究,临床早期诊断与治疗的发展提供全新的思路。
近日,我国研究人员建成首例具备帕金森核心表型的基因编辑成年猕猴模型。
这一新型病因性猕猴模型将为帕金森病的病因探索、早期标记物发掘以及有效干预与治疗策略的开发等领域提供不可替代的研究平台。
前瞻经济学人APP资讯组
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