日本批准干细胞治疗脊髓损伤新药 被批不能证明疗效就敢拿出来卖钱

日本已批准用于脊髓损伤的干细胞治疗。该事件标志着治疗此类损伤的药物首次获得政府批准出售给患者。

“这是一次前所未有的科学和医学革命，它将开启医疗保健的新时代。”肿瘤学家Masanori Fukushima说道，他是神户日本政府组织转化研究信息中心的负责人，该组织一直在为该项目提供建议和支持，已有十多年了。

但独立研究人员警告说，批准还为时过早。干细胞科学或脊髓损伤的10位专家接受了《自然》杂志的采访，他们没有参与这项工作或项目的商业化，认为治疗有效的证据不足。他们中的许多人说，这种静脉注射疗法的批准，是基于一项小规模、设计糟糕的临床试验。

他们说，试验的缺陷 - 包括它不是双盲 - 使评估治疗的长期疗效变得困难，因为很难排除患者是否可能自然恢复。而且，虽然所使用的细胞 -称为间充质干细胞(MSCs) - 被认为是安全的，但干细胞输入血液与肺部的危险血栓有关。并且所有医疗程序都存在风险，这使得它们很难证明其合理性，除非它们被证明可以提供益处。

批准之路

佛罗里达州迈阿密大学迈阿密治疗瘫痪项目的神经外科医生James Guest表示，这种干细胞治疗获得批准销售给患者是令人担忧的。他说：“与过去70年来研究人员在如何进行有效的临床试验方面所学到的一切相比，这一批准是一个不幸的结果。”

该治疗的发明者之一，日本札幌医科大学的神经外科医生Osamu Honmou表示，他正准备发表一篇讨论临床试验和安全问题的科学论文。 他说，“我认为这是非常安全的。”并表示没有进行双盲研究是因为日本的法规并不做此要求。Osamu说：“最重要的一点是，它的效果是显著和确定的。”

未发表的研究结果描述了在过去40天内曾经历过脊髓损伤的13人的试验。研究小组发现，从患者骨髓中提取的干细胞输注有助于他们恢复一些失去的感觉和运动。

在这些结果的基础上，日本卫生部上个月有条件地批准了这种名为Stemirac的治疗方法。它是通过从人体中提取间充质干细胞并在实验室中繁殖它们而制成的。在临床试验中，在患者受伤后的40天，大约5千万至2亿个充质干细胞静脉注射回患者体内，以帮助修复损伤。只要他们在未来七年内收集参与者的数据，以证明其有效，团队就可以推销和销售治疗。人们可以在接下来的几个月内开始支付治疗费用。

虽然许多政府要求在治疗方法出售之前对数百名患者进行严格的临床试验，但是日本有一个快速跟踪再生药物开发的计划，该计划批准仅显示疗效的疗法，条件是研究人员收集后续数据。

治疗效果

Honmou说，经过6个月，13名患者中有12名患者在美国脊髓损伤协会的“损伤程度”上至少提高了一个等级，这是一个国际公认的系统，可以评估人们收缩肌肉和感觉身体各部位的能力。

该团队认为干细胞可能通过几种机制修复脊髓损伤，包括减少炎症和保护现有神经元。他们还说，一些注入的干细胞发育成神经元，可以代替损伤中受损的神经元。 Honmou说他和其他人已经在动物研究中证明了这些机制。

《自然》杂志咨询了一些独立科学家，他们尤其关注MSCs可以变成神经元的说法。21世纪初至中期的研究发现，间充质干细胞可以呈现神经元的某些特征，比如表达一些相同的蛋白质，但它们可以作为神经元发挥功能的想法已被广泛抛弃。

加利福尼亚大学洛杉矶分校的神经学家布鲁斯·多布金说，在试验中，MSCs转变为神经元的可能性非常小。动物和人类的其他研究发现，静脉注射的MSCs往往会卡在肺部。 “细胞被困在肺部这一事实使人们很难看到它们如何在脊髓中发挥作用。”马里兰州贝塞斯达美国国立卫生研究院干细胞研究员Pamela Robey说。

杰弗里·科奇斯(Jeffery Kocsis)是康涅狄格州纽黑文市耶鲁大学的神经学家，他与Honmou和其他人一起在团队中合作了20多年，他称这些结果“可能很有趣”。“虽然使用这些细胞可能[有一些]好处。”他说，“但继续研究将是必要的，以充分证实疗效。”

举证责任

一些独立科学家也对缺乏双盲表示担心。这是评估治疗效果的黄金标准，因为医生和患者都不知道谁接受了实验性治疗。从而减少了可能阻止科学家发现治疗是否有效的偏见。双盲研究可能难以实现。Guest说，在这种情况下，本来很容易。

Dobkin说，结果可以用受伤后几个月的自然愈合和身体康复来解释。他说，“按照设计，这项试验无法揭示疗效。”

然而，Fukushima说，他们的试验患者的持续改善和高成功率是“前所未有的”，即使是那些被认为无法恢复的人。他说，这不可能通过自然康复来实现。

但加州大学旧金山分校干细胞研究员Arnold Kriegstein表示，一旦将治疗药物出售给患者，该团队就更难收集有效的证据。支付治疗费用会增加患者体验安慰剂效应的可能性，并且使其不可能进行盲法试验，因为人们不会为安慰剂程序付费。

Kriegstein担心该产品可能会在没有证据证明其有效的情况下继续在市场上销售。他说：“我认为，从道义上讲，向患者收取未经证实的、有风险的治疗费用是不合理的。”

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